Pokud lék uspěje v preklinickém hodnocení (na tkáňových kulturách, u zvířat), postupuje do klinického hodnocení u lidí. Cílem je ověřit bezpečnost a účinnost léku (kombinace léků) a získat tak data potřebná k tomu, aby lék mohl být registrován / povolen k běžnému užívání. Na základě výsledků studií (= důkazů) se vypracovávají doporučení pro léčbu jednotlivých typů onemocnění ("léčba založená na důkazech")
Cíle studie a všechny procedury jsou popsány v protokolu studie. Provedení studie schvalují na základě prostudování protokolu Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) a etické komise. Součástí protokolu jsou kritéria pro zařazení/vylučující zařazení pacienta
Pacient, kterému je navržena účast ve studii musí vždy dostat schválenou informaci pro pacienta (účastníka studie), na jejímž podkladě vyslovuje "informovaný souhlas" s účastí.
Hodnocení může být provedeno u jedné skupiny pacientů (všichni jsou léčeni stejně), nebo jsou nemocní zařazováni do více skupin (ramen studie), v každé skupině je jiná léčba (srovnávací studie). V takovém případě jsou nemocní do skupin zařazováni randomizací (náhodným výběrem).
Klinické hodnocení léků je rozvrženo do čtyř fází, pro schválení léku jsou důležité výsledky fáze III, ve které se nový lék srovnává s léčbou, která je v dané době považována za léčbu standardní, což může být i nejlepší podpůrná léčba (pokud pro daný typ a stádium nemocni jiná vhodná léčba neexistuje).
Aby byla zajištěna objektivita hodnocení, jsou v některých případech podávané léky upraveny tak, aby ani lékař ani pacient nevěděli, do kterého ramene jsou zařazeni a jaký lék užívají (dvojitě zaslepená studie). Do léčby může být zařazeno i placebo
Účinnost léčby je hodnocena různými způsoby, hodnotí se odpověď nádoru a různé parametry doby trvání efektu léčby, k hodnocení patří i posouzení kvality života
