Skupina více než 20 forem fibroblastového růstového faktoru (FGF) spolu se 4 typy receptorů (FGFR) mají významný podíl na správném vývoji a funkci řady tkání a orgánů. FGF se váže na FGFR na povrchu buňky a tím jej aktivuje, aktivovaný FGFR dále aktivuje řetězec signálních bílkovin. Výsledný účinek je závislý na sestavě signálních bílkovin v cílové buňce.
Porucha systému FGF-FGFR je příčinou řady nemocí. Nadměrná aktivita byla zaznamenána i v mnoha nádorech, může být způsobena buď nadměrnou produkcí FGF – produkují je i nádorové buňky a stimuluji se tak samy – nebo aktivací FGFR při mutaci a/nebo fúzi genu FGFR. Aktivita FGFR přispívá rovněž k nádorové antiangiogenezi.
Nádorové buňky jsou na aktivitě FGFR závislé, bez ní přestávají růst a hynou. V léčbě nádorů se proto uplatňuji léky ze skupiny inhibitory proteinové kinázy – inhibitory FGFR. Selektivní inhibitory blokují pouze FGFR, neselektivní kromě FGFR i některé další proteinové kinázy: erdafitinib, futibatinib, pemigatinib, nintedanib, regorafenib, ponatinib, lenvatinib.
