Pokud lék uspěje v preklinickém hodnocení (na tkáňových kulturách, u zvířat), postupuje do klinického hodnocení u lidí. Klinické hodnocení má 4 na sebe navazující fáze
- fáze I: Ve fázi I se hodnotí bezpečnost nového léku, který je poprvé podáván člověku (nebo bezpečnost nové kombinace již používaných léků). Lék se podává zdravým dobrovolníkům nebo (v případě protinádorových léků) několika málo nemocným (pro něž není k dispozici účinná léčba). Prvé skupině (zpravidla 3 osob) se podává nejnižší dávka (nižší než dávka plánovaná pro běžné použití), dalším skupinám vždy postupně vyšší dávka, a to do dosažení plánované dávky nebo do projevů nežádoucích účinků, které se označují jako dávku limitující toxicita (DLT) a které neumožnují tuto (nebo vyšší dávku) používat. Hodnocení fáze I zpravidla probíhá v jediném centru.
- fáze II: V této fázi se hodnotí účinnost nového léku nebo kombinace léků. Lék se podává několika desítkám až stovkám pacientů, v některých případech je část nemocných léčena standardní léčbou (srovnávací studie). Počet léčených nemocných je však zpravidla příliš nízký na to, aby bylo možno jasně prokázat výhody zkoušeného léku. Výsledky jsou východiskem pro plánování studie fáze III. Studie zpravidla probíhají ve více centrech (multicentrická studie) a mnohdy i ve více státech (mezinárodní studie)
- fáze III: Je nejdůležitější součástí klinického hodnocení, na základě výsledku se rozhoduje o registraci léku (povolení k běžnému užívání). Vždy jde o srovnávací studii, zpravidla dvojitě zaslepenou. Cílem je prokázat, že testovaný lék nebo kombinace léků je účinnější než standardní léčba, popřípadě, že je nejméně stejně účinná, pokud má jiné výhody (např. podání je jednodušší – tablety oproti injekcím, méně nežádoucích účinků, nižší náklady). Do studie bývají zařazeny stovky až tisíce pacientů (počet pacientů je předem určen statistikem podle očekávaných výsledků). Téměř vždy jde o multicentrické mezinárodní studie.
- fáze IV: Není již pravidelnou částí klinického hodnocení. Provádí se po registraci léku a jejím cílem je získat další informace o účinnosti a výskytu nežádoucích účinků. Regulatorní orgány, které rozhodují o registraci léku, u protinádorových léků tato data vyžadují zpravidla vždy.
