"Standardní" protinádorová léčba (cytostatika a radioterapie) působí "destrukčně" na DNA a dělící vřeténko všech buněk, které se aktivně dělí (tedy i zdravých tkání).
Cílené léky působí jako "vypínače" nebo "přepínače" pochodů aktivních především v buňkách nádorových.
Buňky mají složitý systém bílkovinných signálů, který aktivuje nebo tlumí jednotlivé pochody včetně růstu a dělení buňky. Jde jednak o transmembránové (= procházejí celou buněčnou membránou, mají část mimo buňku i uvnitř buňky) receptory, které přijímají signály (ligandy, růstové faktory) z okolí buňky a přes membránu je předávají dalším molekulám signální kaskády až do jádra buňky, kde je aktivován nebo blokován příslušný gen. Součástí těchto signálních molekul jsou (proteinové) kinázy, které odpovídají za předání signálu dalším molekulám. V buňce jsou rovněž specifické struktury – proteazomy, které jsou odpovědné za likvidaci bílkovin, které již splnily svoji funkci.
Na výše uvedené struktury nádorových buněk jsou cíleny tyto skupiny léků:
- monoklonální protilátky, váží se na molekuly na povrchu buňky (receptory, antigeny)
- inhibitory (proteinových) kináz, pronikají do buňky a blokují kinázy
- inhibitory proteazomu, pronikají do buňky a blokují proteazom
Dvě skupiny cílených léků neovlivňují přímo nádorové buňky. Jde jednak o antiangiogenní léčbu, která ovlivňuje krevní cévy zásobující nádor.
- antiangiogenní léčba (specifické monoklonální protilátky nebo inhibitory kináz)
Další skupinou jsou imunoonkologické léky, které aktivují imunitní mechanismy nebo brání tomu, aby nádorová buňka tyto mechanismy blokovala
- imunoonkologické léky / regulátory kontrolního bodu (specifické monoklonální protilátky)
Mechanismem účinku k cílené léčbě patří i hormonální léčba působící na ose signály (= hormony) – steroidní receptory. Z "historických" důvodů je hormonální léčba uváděna samostatně.
