Po nalezení nového léku či léčebné metody představuje tento lék či metoda takzvanou experimentální léčbu. Tato léčba se napřed testuje v rámci menších klinických studií (I. a II. fáze), ověřujících její bezpečnost, a pokud se v těchto studiích osvědčí, je testována prospektivními randomizovanými klinickými studiemi III. fáze na stovkových až tisícových souborech pacientů. Do doby, než výsledky těchto velkých klinických studií III. fáze jsou zveřejněny, je léčba stále považována za experimentální. Pokud její přínos (lepší účinnost, než měla předchozí standardní léčba) potvrdí jedna, lépe však více velkých prospektivních randomizovaných studií, stává se tato léčba léčbou standardní (pokud je pro společnost ekonomicky únosná) a překonaná metoda léčby je léčbou obsolentní. Pokud dopadne její testování a srovnávání s předchozími postupy nepříznivě, je zavržena, a zůstává trvale jen metodou experimentální, jejíž přínos se nepotvrdil.
Co se ale skrývá pod slovíčkem lepší účinnost? Zcela zřejmým kritériem, že je nějaká léčebná metoda lepší, je statisticky, ale i lidsky významné prodloužení mediánu přežití nebo zvýšení počtu pacientů v kompletní remisi po 5 letech od začátku léčby.
Aby lékaři nemuseli studovat neuvěřitelná kvanta literatury, popisující výsledky všech klinických studií, jsou uvedené informace pravidelně shrnovány týmy špičkových odborníků na zhoubné nádory. Tyto týmy pak definují takzvanou minimální standardní léčbu pro určité období.
Za nejpropracovanější a odborně nejvíce podložená jsou považována léčebná doporučení National Comprehensive Cancer Network (NCCN) v USA . Na základě všech dostupných výsledků klinických studií komise vedoucích odborníků na danou diagnózu ze všech význačných nemocnic a ústavů země definují tzv. standardní, klinickými studiemi ověřené a doložené postupy pro diagnostiku a léčbu dané diagnózy.
Právě tato propracovaná a podložená doporučení NCCN (a nejen ona), jsou také východiskem pro naše odborníky při tvorbě diagnostických a léčebných postupů u maligních chorob i pro Českou onkologickou společnost.
Česká onkologická společnost ČLS JEP dlouhodobě usiluje o realizaci racionálního medicínského postupu v onkologii, aby se správná léčba dostala správnému pacientovi.
Společnost vydává dokument s názvem Modrá kniha. Tento dokument je určen lékařům a má být vodítkem k racionální léčbě lege artis a přispět k racionalizaci onkologické léčby. Dokument je pravidelně aktualizován podle nových poznatků medicínských i ekonomických a obsahuje doporučení k cytostatické, hormonální a biologické léčbě u dospělých onkologicky nemocných se solidními nádory. Souhrn možností a pravidel standardních léčebných postupů cytostatiky vychází ze současných zásad „evidence based medicine“, která jsou stanovena v NCCN guidelines.
