Výsledky alogenní transplantace kmenových buněk krvetvorby u adolescentů a mladých dospělých na Klinice dětské hematologie a onkologie v Motole v letech 2000-2010.

Do popředí zájmu center pro léčbu dětských hematologických a onkologických malignit se dostávají výsledky léčby dospívajících pacientů. Proto jsme se rozhodli retrospektivně analyzovat výsledky alogenní transplantace kmenových buněk krvetvorby (HSCT) u adolescentů na našem pracovišti.

V letech 2000-2010 jsme provedli 308 alogenních HSCT u 287 pacientů. V tomto souboru pacientů je 184 chlapců a 103 dívek (poměr 1,8:1), medián věku v době transplantace je 8,8 let. 216 dětí ve věku 0-14 let podstoupilo 231 transplantací a 77 transplantací bylo provedeno u 71 pacientů ve věku 15-21 let (AYA). Štěpy byly použity od následujících dárců: shodný nepříbuzný dárce (MUD) 220 (71%), shodný sourozenec (MSD) 77 (25%), haploidentický dárce 12 (4%). K transplantaci bylo použito ve skupině dětí 133 štěpů (58%) kostní dřeně, 75 (32%) periferních kmenových buněk (PBSC) a 23 pupečníkové krve (CB; 10%). Ve skupině AYA byla použita pupečníková krev pouze 1x (kombinace dvou CB; 1,3%), 40 štěpů (52,6%) kostní dřeně a 36 PBSC (46,1%). Spektrum a zastoupení diagnóz se mezi AYA a kontrolní skupinou mírně lišilo. Mladší děti a AYA byli indikováni k alogenní HSCT z důvodu maligní diagnózy v 64% vs. 77%, poruchy krvetvorby (těžká aplastická anémie, aj.) v 14% vs. 15% a z dalších indikací (imunodeficity, metabolické vady, aj.) v 12% vs. 8%.

Pravděpodobnost pětiletého přežití všech našich pacientů po alogenní HSCT při mediánu sledování 5,1 roku je 72,8% u mladší věkové skupiny a 64,7% u AYA. Trend horšího přežití skupiny AYA není statisticky signifikantní (Logrank p=0,1). Časná mortalita spojená s transplantací vyjádřená jako ‘transplant related mortality’ (TRM) do D+100 byla u mladších dětí 8,3% (18 pacientů) a ve skupině AYA 12,5% (9 pacientů). U pacientů s maligní diagnózou jsme v rámci obou skupin nepozorovali žádné signifikantní rozdíly v úspěšnosti léčby. Pravděpodobnost pětiletého EFS u mladších dětí bylo 60% a u AYA 59,1%, pravděpodobnost pětiletého OS byla 64,6% a 62,7% u mladších dětí respektive u AYA.

Z výše uvedeného vyplývá, že prognóza adolescentů a mladých dospělých transplantovaných v našem centru se v zásadě neliší od výsledků dosahovaných u mladších dětí (0-14 let). Podíl pacientů transplantovaných pro maligní onemocnění je ve skupině AYA vyšší, časná toxicita je u mladších dětí nižší. Při analýze maligních diagnóz jsme nepozorovali žádný rozdíl v prognóze mezi oběma skupinami pacientů. Úspěšnost alogenní transplantace není v našem souboru výrazně ovlivněna věkem pacienta (v rozmezí 0-21 let), ale spíše celkovým klinickým stavem a stavem základního onemocnění. Rozdílnosti v kvalitě života, v incidenci a stupni akutní či chronické reakce proti hostiteli, není s ohledem na malý počet pacientů ve velmi různorodém souboru možno spolehlivě hodnotit.

Podpořeno grantem IGA MZ ČR NT 11299-6