Klin Onkol 2025; 38(2): 148-152. DOI: 10.48095/ccko2025148.
Východiska: Cholangiocelulární karcinom je agresivní maligní onemocnění s rostoucí incidencí a nepříznivou prognózou, přičemž medián přežití u pokročilého onemocnění činí přibližně 12 měsíců. Standardem léčby zůstává systémová chemoterapie na bázi platinového derivátu, avšak její účinnost je limitovaná. Genetické změny jako mutace IDH1 představují potenciální cíle pro cílenou terapii, zejména u pacientů s intrahepatálním cholangiocelulárním karcinomem. Ivosidenib, perorální inhibitor IDH1, prokázal ve studii fáze III ClarIDHy zlepšení přežití bez progrese onemocnění u pacientů s cholangiocelulárním karcinomem a mutací IDH1. Pozorování: Prezentujeme případ 62letého pacienta s pokročilým cholangiocelulárním karcinomem a mutací IDH1, u něhož na standardní chemoterapii po přechodné stabilizaci došlo k progresi. Pro přítomnost alterace IDH1 byl pacient léčen ivosidenibem v druhé linii. Na této léčbě došlo ke stabilizaci nemoci dle RECIST kritérií. Subjektivně však došlo k významnému kvalitativnímu zlepšení. Pacient dosáhl více než trojnásobně delšího přežití bez progrese v porovnání s přežitím dosaženým v rámci klinické studie, a to bez nutnosti redukce dávky. Závěr: Tento případ potvrzuje význam cílené terapie u pacientů s IDH1-mutovaným cholangiocelulárním karcinomem, kde je nejen dosažena objektivní stabilizace nemoci, ale i výrazné subjektivní zlepšení kvality života. Tento přístup podtrhuje význam molekulárního vyšetření a podporuje využití personalizované medicíny v léčbě vzácných typů nádorů, jako je cholangiocelulární karcinom, i přes relativně nízkou frekvenci objektivních odpovědí.
