Klin Onkol 2023; 36(3): 177-191. DOI: 10.48095/ccko2023177.
Východiska: Waldenströmova makroglobulinemie (WM) je lymfoplazmocytární lymfom produkující monoklonální imunoglobulin typu IgM. Incidence této nemoci je nízká (0,4/100 000), takže tuto chorobu lze považovat za tzv. nemoc-sirotka. To znamená, že nové léky jsou testovány a registrovány většinou pro častější diagnózy, než je WM. Cíl: V tomto textu shrnujeme informace o účinnosti nových léků pro WM. Výsledky: Z klasických chemoterapeutik se nyní za nejúčinnější lék v kombinaci s rituximabem považuje bendamustin, který dosahuje dlouhodobější léčebné odpovědi než cyklofosfamid s rituximabem a dexametazonem. Mnoho léků používaných pro léčbu mnohočetného myelomu (MM), má dobrou účinnost také u WM. Bortezomib je vysoce účinný, ale neurotoxicita tohoto léku u WM je vyšší než u MM. Novější léky ze skupiny inhibitorů proteazomu, ixazomib a karfilzomib, s nižší neurotoxicitou jsou lépe tolerovány u WM, jak bylo prokázáno v několika studiích. Nové typy antiCD20 monoklonálních protilátek jsou přínosem obzvláště v případech intolerance rituximabu. Pět našich pacientů netolerujících rituximab ukončilo léčbu kombinací bendamustinu a obinutuzumabu. Všichni pacienti léčení touto kombinací dosáhli hlubší léčebné odpovědi po obinutuzumabu a bendamustinu, než bylo dosaženo v přechozích léčebných liniích. Registrace prvního perorálního inhibitoru Brutonovy tyrozinkinázy (BTK) ibrutinibu pro monoterapii či kombinaci s rituximabem rozšířilo léčebné možnosti u pacientů refrakterních k iniciální léčbě. Nové léky ze skupiny inhibitorů BTK (akalabrutinib, zanubrutinib, vekabrutinib) byly již u této nemoci testovány a ukázalo se, že mají nižší toxicitu při srovnatelném léčebném účinku. Kardiální komplikace typu fibrilace síní byly méně časté. A nově je testován také BCL2 inhibitor venetoklax. Závěr: Nová antiCD20 protilátka (obinutuzumab) je přínosem pro pacienty s WM s intolerancí rituximabu stejně jako bendamustin a nové inhibitory proteazomu (ixazomib a karfilzomib) nebo nové inhibitory BTK s nižší toxicitou. Mnoho z výše zmíněných léků nemá oficiální registraci pro WM a lze je podat pouze se souhlasem plátce zdravotní péče, proto tento text přináší důkazy o jejich účinnosti.
