Klin Onkol 2017; 30(S2): 68-74. DOI: 10.14735/amko20172S68.
V posledních letech došlo ke značnému pokroku v oblasti vývoje technik editace genomu a možnosti jejich klinického využití. Především objev adaptivního imunitního systému bakterií známého jako CRISPR a jeho rychlá implementace jako široce využitelné technologie způsobila zásadní převrat jak v základním, tak v aplikovaném biomedicínském výzkumu. Technologie CRISPR umožňuje editovat genom snadněji, rychleji a výrazně levněji než jakákoli jiná v současnosti dostupná technologie. Tímto se nabízí obrovský potenciál pro realizaci nových výzkumných přístupů a budoucí možnosti léčby nejrůznějších genetických onemocnění, vč. mnohočetného myelomu. Robustní využití CRISPR technologie v rámci genetických screeningů slibuje rychlejší identifikaci důležitých terapeutických cílů a současné odhalení biomarkerů s vysokou prediktivní hodnotou a doposud neznámých mechanizmů lékové rezistence. Výsledky takto směřovaného výzkumu tak mohou poskytnout nové diagnostické a prognostické přístupy, které umožňují přesnější stratifikaci pacientů pro personalizovanou léčbu s vyšší účinností. V tomto přehledném článku shrnujeme dosavadní znalosti technologie CRISPR s důrazem na její uplatnění při hledání nových terapeutických cílů, diagnostických markerů a genů zapojených do mechanizmů resistence na běžně používanou léčbu u mnohočetného myelomu. Závěrem prezentujeme potenciální budoucí využití technologie CRISPR v klinické praxi.