Klin Onkol 1997; 10(5): 148-151.
Přes výrazné zlepšení léčebných výsledků u pacientů s lokalizovaným rabdomyosarkomem (RMS) zůstává prognóza u nemocných s primárně generalizovaným nebo recidivujícím onemocněním vysoce nepříznivá. Pětileté přežívání se pohybuje při konvenční léčbě mezi 18-30%. S cílem konečně zlepšit nedobré výsledky, zařadila některá centra nebo studie megaterapii s následnou transplantací různých typů hematopoetických kmenových buněk (zejména autologní kostní dřeně nebo periferních krevních progenitorových buněk) do svých léčebných protokolů. Ve své práci jsme retrospektivně analyzovali léčebné výsledky u 14 dětí, které podstoupily megaterapii s autologní transplantací hematopoetických kmenových buněk (AHSCT). Šest bylo v době transplantace v první remisi, sedm v druhé remisi a jednoho pacienta jsme transplantovali s progresí onemocnění. Přípravný předtransplantační režim nejčastěji obsahoval melfalan, karboplatinu, etoposid s nebo bez zařazení celotělového ozáření. Třinácti nemocným se kostní dřeň přihojila. Jedno dítě zemřelo na časné posttransplantační komplikace. Pět ze 14 (35.7%) transplantovaných přežívá bez známek onemocnění (EFS) s mediánem sledování 3,2 roku. Osm dětí zemřelo progresí onemocnění. Průměrná doba vzniku relaspu od AHSCT byla 9 měsíců (4-24). Pacienti transplatovaní v 1. remisi měli lepší prognózu (EFS 67%) než transplantovaní ve 2.-3.remisi (EFS 16%). Přes určitý trend lepšího přežívání zůstává role megaterapie s AHSCT ne zcela jasná. Její význam by měla zhodnotit kontrolovaná, prospektivní, randomizovaná multicentrická studie.
