Souhrn: Transplantace hematopoetických kmenových buněk se v období posledních přibližně dvaceti pět let stala léčebnou metodou některých zhoubných nádorových onemocnění vysokého rizika. Jedná se o léčbu vysoce toxickou, provázenou značnou morbiditou a mortalitou. Naším cílem bylo sledovat a vyhodnotit toxické účinky transplantace na jednotlivé rizikové orgánové systémy. V letech 1992-1994 jsme na klinice dětské onkologie uskutečnili transplantaci hematopoetických kmenových buněk u 33 pacientů (21 chlapců, 12 dívek). Průměrný věk byl 12,6 roků (rozmezí 1,3-20,3). Pacienti byli rozděleni podle diagnóz, typů transplantací a předtransplantačních přípravných režimů. Autologní štěp jsme použili u 31 a allogenní štěp u 2 dětí. Celotělové ozáření bylo jedenáctkrát součástí conditioningu, z toho devětkrát jsme jej aplikovali frakcionovaně, pouze dvakrát jednorázově. Průměrná doba sledování byla 67,7 měsíců (rozmezí 13,1-126,9, medián 72,0). Výsledky přežívání: 18 pacientů žije (54,5 %), z toho 14 v kompletní remisi (42,4 %), 1 (3 %) v parciální remisi a 3 (9,1 %) s progresí choroby. Zemřelo 15 pacientů (45,5 %). Z hlediska pozdních následků jsme hodnotili peritransplantační mortalitu (3 pacienti zemřeli do 30. dne po transplantaci), časné úmrtí (od třicátého do stého dne po transplantaci) jsem nezaznamenali ani jednou. Pozdní orgánovou toxicitu jsme sledovali v souladu se severoamerickou studií CCG 3891 a vyhodnocovali podle tabulek WHO; hepatopatie: 2 pacienti (6,7 %) 1. stupeň, 1 pacient (3,3 %) 2. stupeň; nefropatie: 3 pacienti (10 %) 1. stupeň, 1 pacient (3,3 %) 2. stupeň; pneumopatie: 4 pacienti (13,3 %) 3. stupeň; kardiomypatie: 2 pacienti (6,7 %) 1. stupeň, 1 pacient (3,3 %) 3. stupeň; poruchy sluchu: 4 pacienti (13,3 %) s lehkou percepční poruchou, 2 pacienti (6,7 %) s percepčními poruchami s nedoslýchavostí; oční toxicitu (vznik katarakty) jsme nezaznamenali, sicca syndrom jsme detekovali u 1 pacienta; hodnocení endokrinních funkcí zahrnovalo: funkci štítné žlázy - 1 pacient (3,3 %) trpí hypotyreózou, růstová odchylka (>2 SD) byla zachycena u 2 pacientů (6,7 %), u dívek jsme navíc hodnotili amenoreu, která vznikla u 7 pacientek (70 %). Na statisticky významné hodnocení rozdílů v toxicitě jednotlivých přípravných režimů máme příliš malé počty pacientů v jednotlivých skupinách, nelze tudíž z tohoto pohledu výsledky uzavírat, ale můžeme podle trendů v souladu s literaturou konstatovat, že jsme nezaznamenali odlišnou frekvenci či typy pozdních následků. Také dynamika celkového přežívání a peritransplantační mortalita jsou srovnatelné s literárními údaji.
Pozdní následky po transplantaci hematopoetických kmenových buněk u dětí se zhoubnými nádorovými onemocněními
